Le due giovani ricercatrici Tes che sfidano l’Emofilia

La rigenerazione delle cartilagini

Si svolgerà a Belluno, anche grazie al fattivo contributo e sostegno dell’Abvs, il progetto di ricerca della Fondazione Tes che porterà allo sviluppo di protesi generate con il gel piastrinico, finalizzate alla rigenerazione delle cartilagini. A condurre il progetto, grazie alla sinergia tra Tes, Avis Veneto, Abvs, Ulss n. 1 di Belluno e Università di Padova, è la giovane dottoressa Elena Stocco che ha già ottenuto risultati importanti. Alla giovane ed entusiasta ricercatrice abbiamo chiesto di spiegare ai nostri lettori in che cosa consiste e quali prospettive ha la ricerca in corso.

 

La mia ricerca si chiama “Condrociti da cartilagine di paziente emofilico come risorsa per il trapianto autologo. Uno studio in laboratorio”. L’emofilia è una malattia genetica rara che si caratterizza per la carenza, o nei casi più gravi per la mancanza, di un fattore della coagulazione. Esistono due tipi di emofilia: l’emofilia A causata dalla carenza/mancanza del fattore VIII e l’emofilia B causata dalla carenza/mancanza del fattore IX. La conseguenza di questa anomalia è che il sangue non coagula normalmente e ciò porta i pazienti emofilici a soffrire di emorragie frequenti, anche spontanee. Le articolazioni (soprattutto ginocchia, caviglie, gomito) sono il bersaglio più colpito: quando il sangue si riversa nell’articolazione (emartro) provoca infiammazione, dolore, difficoltà nel movimento ed esercita un effetto tossico che danneggia le cartilagini fino a distruggerle. È possibile ridurre i sintomi dolorosi, tuttavia per la maggior parte dei pazienti emofilici l’impianto della protesi è spesso inevitabile. Esiste una scienza d’avanguardia, chiamata Ingegneria Tissutale, che aiuta l’organismo a rigenerare i tessuti danneggiati sfruttando le cellule del paziente (autologhe) e combinandole in laboratorio con delle strutture di sostegno. L’obiettivo è quello di creare dei sistemi “intelligenti” capaci, dopo impianto nel paziente, di promuovere la rigenerazione del tessuto e degradarsi nel tempo fino a scomparire, una volta riparato il danno. In questo progetto abbiamo pensato ad una strategia di questo tipo con la prospettiva di poter bloccare lo sviluppo dell’artropatia nell’emofilico. La ricerca si è quindi svolta in due fasi: inizialmente abbiamo isolato e studiato le cellule della cartilagine (condrociti) da emofilico per capire se fossero uguali o diverse rispetto a quelle di pazienti sani; in un secondo momento abbiamo sviluppato un prototipo di protesi con delle caratteristiche adeguate a mimare la cartilagine. Ciò è stato fatto unendo le potenzialità di un nuovo materiale sintetico e biodegradabile che abbiamo recentemente brevettato, con quelle di un tessuto ottenuto dal cordone ombelicale umano (Gelatina di Wharton) e solitamente considerato prodotto di scarto. Dallo studio è emerso che in vitro i condrociti dell’emofilico hanno caratteristiche e comportamento simili ai condrociti del donatore sano e che il nostro modello di protesi derivato dal cordone ombelicale è capace di favorire la crescita delle cellule. Ulteriori studi e valutazioni sono sicuramente necessarie, ma questo è per noi già un buon punto di partenza.

Dott.ssa Elena Stocco

Elena StoccoChi è Elena Stocco

Elena Stocco ha 29 anni, è di San Martino di Lupari (Pd) e si è laureata nel 2011 in Farmacia presso l’Università degli Studi di Padova; a ottobre dello stesso anno ho superato l’esame di ammissione alla Scuola di dottorato di ricerca in biologia e medicina della rigenerazione (UniPd), percorso triennale che termina a dicembre e che ha svolto presso il laboratorio di chimica e biotecnologia delle proteine e biopolimeri nanostrutturati del Prof. Claudio Grandi. 

Dalle cellule progenitrici endoteliali del fegato la cura definitiva?

Tra Castelfranco Veneto (Tv) e Padova si svolge invece la ricerca della trevigiana Silvia Barbon, borsista della Fodazione Tes. A dare una mano alla sua ricerca è la convenzione firmata nel 2012 da Tes, Avis regionale Veneto, Ape (Avis per il progresso ematologico) che riunisce Avis provinciale di Treviso e 32 Avis comunali del territorio tra Castelfranco, Montebelluna, Asolo e la Pedemontana e l’Ulss 8. Il progetto è quindi co-finanziato e costa intorno ai 50mila euro l’anno, si sviluppa nell’arco di più anni con periodiche valutazioni sullo stato di avanzamento della ricerca e sui risultati.

L’emofilia è una malattia genetica ereditaria legata al cromosoma X che consiste in una disfunzione della coagulazione del sangue a causa della mancanza dei fattori coagulanti VIII o IX. Studi precedenti hanno dimostrato che uno dei maggiori siti di produzione del fattore VIII è rappresentato dalle cellule endoteliali dei sinusoidi epatici, ovvero i capillari che irrorano il fegato. Attualmente, la terapia per il trattamento dell’emofilia si basa sulla somministrazione per via parenterale dei fattori di coagulazione mancanti, prodotti per sintesi chimica, derivati dal plasma di donatori sani o ottenuti attraverso tecniche di ingegneria genetica (fattori ricombinanti). Il progetto di ricerca che sto seguendo propone una nuova strategia terapeutica per il trattamento dell’emofilia, con lo scopo di superare i limiti delle terapie attualmente in uso. Tale strategia si basa sul ricorso alla terapia cellulare, ovvero al trapianto a livello epatico di cellule staminali che potrebbero promuovere il rinnovamento della popolazione di cellule endoteliali che nel fegato del paziente emofilico non sono più in grado di produrre i fattori della coagulazione. Il nostro obiettivo è quello di isolare cellule progenitrici endoteliali (EPC), una popolazione staminale con capacità di evolvere in cellule endoteliali mature, dal sangue periferico di un donatore sano, che sarebbe la fonte più accessibile e più economica da utilizzare per il nostro scopo. In seguito, verificheremo in vitro la capacità di queste cellule di produrre i fattori VIII e IX, dopo averle sottoposte ad un trattamento specifico per farle evolvere in cellule endoteliali dei sinusoidi epatici. I dati preliminari ottenuti in vitro permetteranno di procedere con il trapianto delle cellule a livello della circolazione sanguigna epatica di un topo affetto da emofilia, per valutare l’effetto delle cellule trapiantate sul recupero della capacità dell’animale di produrre i fattori della coagulazione.

silviabarbonDott.ssa Silvia Barbon

Chi è Silvia Barbon

Silvia Barbon, 29 anni, di Roncade (Tv) è laureata in Biologia Evoluzionistica. Dopo il dottorato di ricerca in Biologia e Medicina della rigenerazione, che consegue nell’aprile 2013, ottiene una borsa di studio post-doc presso la Fondazione Tes Onlus di Padova. La sua attività di ricerca si focalizza sulla popolazione di cellule staminali isolate da sangue periferico umano e animale per applicazioni di ingegneria tessutale.

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